英矽智能 AI 药物 ISM001-055 临床 IIa 期取得积极结果，超出预期

《科创板日报》10月6日讯（记者 徐红）“完整数据虽然暂时还无法分享，但目前我们能够披露的是，这个试验我们不仅看到了比较好的安全性，同时还观察到了疗效，超出我们的预期。”

近期，英矽智能宣布其AI药物-055临床IIa期取得积极结果，在接受《科创板日报》记者采访时，英矽智能联合首席执行官、首席科学官、药物研发负责人任峰博士这样表示。

目前在全球范围内，走的最快的AI制药的管线均处于临床II期阶段，但在英矽智能之前，还没有任何一条管线能够验证其有效性。近期，美股上市的AI制药独角兽公布了一款罕见病小分子药物REC-994的临床II期数据，该药物尽管耐受性和安全性良好，但疗效有限。消息发布后，股价下跌超过16%。

因此，-055也是截至目前全球首个能在临床II期阶段验证有效性的AI药物。对于至今还拿不出一款成功上市的药物，正在经历“冰火两重天”的AI制药行业来说，-055会是可以改变市场预期的变局者吗？

▌首个临床II期看到药效的“AI药物”

-055是英矽智能利用AI技术开发的，一款从靶点发现到化合物设计均由人工智能操盘完成的“AI药物”，是目前英矽智能在研管线中研发进度最快的一款候选药物。

-055治疗特发性肺纤维化的Ⅱa期临床试验按计划会在中美同步开展，分别入组60名患者，主要是探索患者服药3个月的安全性。

据任峰博士介绍，截至目前-055在中国的临床IIa期已经结束，总共入组了71名患者。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的IIa期临床试验，主要分成4个组别，包括对照组、30毫克每天给药，30毫克每天两次给药，以及60毫克每天给药。

“而在30毫克每天2次和60毫克每天1次给药的组别，我们观察到了明显的剂量相关性，也就是剂量越高，对患者肺功能的改善越明显。”任峰说。

据悉，已有的抗纤维化药物主要目标是让患者的肺功能下降得更慢。但-055目前的临床试验结果显示，在30毫克每天两次和60毫克每天一次的剂量下，患者的用力肺活量（FVC）是提高的，这就意味着，-055是一个具有改变疾病进程潜力的药物。

“当然，现在只是完成了临床IIa期，研究时间只有3个月，受试者人数比较少，我们还不能完全下结论，但是我们确实看到了非常好的趋势。通常治疗特发性肺纤维化的药物，大家普遍认为给患者服药的时间在6个月至一年以上才有希望看到药效。”任峰表示。

据中国医学科学院北京协和医院主任医师徐作军教授，特发性肺纤维化（简称IPF）是间质性肺病里面最难啃的一块硬骨头。它对于我们常规的糖皮质激素和免疫制剂治疗都无效，中位生存期仅3年左右，预后很差。

“目前已上市的药物只是让这个疾病进展的速度变慢，但是不能终止疾病进展，更不能逆转这个疾病，所以并不能完全满足我们临床的需要，这也是全球还在不断探索新药的原因。特发性肺纤维化治疗药物总体的目的是要抑制纤维化的发生，终止疾病的进展。”徐作军教授谈到。

徐作军教授也是-055中国II期临床试验的牵头研究者（ PI）。他进一步介绍称，-055临床IIa期是一个探索性的研究，关注的重点是药物的安全性，因此主要终点是安全性和患者的耐受性，临床药效为次要终点。

此次，-055在连续12周的给药期内，在安全性有保证的情况下，还看到了剂量依赖的药效趋势，特别是患者的用力肺活量表现有所改善。对此，徐作军教授评价称，“这是一个非常鼓舞人心的结果”。

在此前的交流中，英矽智能曾表示，-055更为关键是Ⅱb期临床，即观察药物在少数病人身上的有效性，如果能够顺利走过Ⅱb期临床，那么-055最终成功的可能性将大大提高。

如今-055的表现比预期的更好。徐作军教授表示，接下来他所带领的研究团队将联合英矽智能，与监管方做进一步的沟通，完善并调整临床方案，希望在更大的IPF患者群体内，复制在IIa期临床试验的积极结果。“同时，我们也期待这个项目能够获得突破审批审评的机会。”他说。

▌讲故事走不通，AI制药更需变现

与传统药物研发相比，AI制药被认为可以提高、优化新药研发的效率及质量，降低临床失败概率及研发成本，因此过去十年AI在制药领域获得了爆发式增长：资本投入加大，新公司相继成立，相关论文、专利、技术等不断突破新高......

然而，随着创新药寒冬的到来，加上前期泡沫膨胀，如今的AI制药又开始进入了调整期，新锐AI药企要么破产，要么被大企业吞并，严重依赖融资而没有明确盈利模式的企业也逐渐淡出市场。

今年4月，英国老牌AI制药公司就因管线失败宣布将裁员30%，并关闭其美国办事处，而在此前的2021年5月，这家公司已经经历过一波180人的裁员。随后在前不久，美股两家上市公司 和也宣布以6.88亿美元的价格进行战略合并，成为业界又一则重大新闻。

“AI制药讲故事的时代已经过去，整个行业开始回归理性优胜劣汰。市场对AI制药公司的期待更加务实，不管是管线进展还是授权收入，就是要真正看到技术能够落地。所以管线推进不顺利，或者是收入比较少的公司，可能会比较困难。”任峰告诉记者。

“在此前的炒概念阶段，市场对AI制药普遍持乐观态度，并且催生了多家龙头公司，港股上市的晶泰科技便是其中之一。但随着AI制药成果落地不及预期，加上市场下行，现在的AI制药又逐渐回归CRO本质，就是要看是否真能提高研发效率，主要挑战是单体合同小，所以需要一个类似ADC的机会，让AI在某个环节成为必需。”投资人丁俊（化名）亦向《科创板日报》记者指出。

在行业加速出清之际，收入及盈利能力显然更能体现一家公司优秀与否，因此英矽智能正在加快自身管线及技术的变现，以期能够在未来的2年之内达到盈亏平衡。

据任峰，与全球已上市的AI制药公司相比，2023年英矽智能在收入端仅次于薛定谔排名第二，达到了5120万美元，而今年上半年的收入甚至已经超过去年全年。英矽智能的收入主要来自三种商业模式，包括AI平台（商业化软件）的对外授权、药物研发项目的对外授权、以及通过与大型药企进行战略合作，获得首付款、里程碑付款等。

“这三种商业模式中，如果只是做软件的授权，天花板会比较低；做战略合作又会受制于合作伙伴的战略，这条路会比较被动；所以我们认为最主要的商业模式就是自己做管线，做到一定的阶段，然后对外转让出去，这样就可以得到首付款、里程碑付款和销售分成，这是我们认为AI制药最有可能走通的商业模式，我们也在进行这方面的探索。”任峰表示。

据悉，去年英矽智能5000多万美元的收入主要来源于两个管线的对外授权，交易对象分别是美国和意大利公司。而今年上半年同样如此，英矽智能的绝大部分收入依然是来自管线的授权和里程碑付款，其中既包括新的管线授权，也有已有授权管线的里程碑付款等。

“英矽智能的强项就在早期研发，我们的AI平台也是聚焦早期研发，后期的大规模临床以及商业化并不是我们的强项，所以未来我们会有自己的几个核心管线，但其他管线我们会争取更多的对外授权合作。希望在不久的将来，大家可以听到我们更多的好消息。”任峰表示。